5月14日,諾華創新藥物信倍立(鹽酸阿思尼布片)獲得國家藥品監督管理局批準,用于治療新診斷的費城染色體陽性的慢性髓細胞白血?。≒h+ CML)慢性期(CP)成人患者。作為全球獲批基于ABL肉豆蔻??诖⊿TAMP)創新機制的靶向藥物,阿思尼布為CML患者提供了全新治療選擇。
諾華公司中國區總裁兼董事總經理李堯表示:“諾華長期深耕血液腫瘤領域,20多年以來陸續為CML治療帶來了多項突破性創新療法,逐步將這一曾被視為致命的疾病轉變為可控的慢性病。此次信倍立在中國的獲批是諾華在CML治療領域取得的又一里程碑,彰顯出諾華對創新研發的不懈追求,以及對于改善CML患者生活的不變承諾。未來,我們將繼續秉持‘承諾中華’的信念,為重塑疾病治療方式帶來更多創新療法,幫助更多患者擁有健康和更高質量的生活?!?/p>
慢性髓細胞白血?。–ML)也稱為慢性髓性白血病、慢性粒細胞白血病,或慢粒,是一種骨髓造血干細胞克隆性增殖形成的惡性腫瘤,占成人白血病的15%,是慢性白血病最常見的類型之一。中國醫學科學院白血病診療中心臨床首席專家、國家血液系統疾病臨床醫學研究中心主任王建祥教授表示:“當前,CML的治療目標已從‘延長生存期’轉變為改善生活質量和追求無治療緩解(TFR)。中國CML患者中位發病年齡為45~50歲,作為家庭和社會中堅力量,他們對改善療效和追求TFR的需求尤為迫切。而實現這一目標,應盡早達到主要分子學反應(MMR),提升深度分子學反應(DMR)的幾率,同時需要兼顧患者長期服藥的耐受性,保證穩定的療效和生活質量。阿思尼布在試驗中展現出更優的療效,能夠為臨床實踐帶來更多選擇?!?/p>
阿思尼布(asciminib,ABL001)是針對BCR-ABL1激酶的新型變構抑制劑,結合于靶蛋白的肉豆蔻??诖⊿TAMP)——一種變構位點,通過改變蛋白構象以實現對靶蛋白的抑制。得益于這種獨特的機制,阿思尼布表現出更高的選擇性,大幅降低脫靶效應,從而減少不良反應,提高患者的耐受性。
此次阿思尼布的獲批是基于關鍵性III期ASC4FIRST試驗數據,阿思尼布在療效、安全性和耐受性方面均展現出優異表現。該研究是與獲批標準治療即第一代和第二代TKIs進行隨機頭對頭比較的 III 期試驗[。其結果顯示,在新診斷患者中,與研究者選擇的第一代或第二代TKIs(伊馬替尼、尼洛替尼、達沙替尼或博舒替尼)治療方案相比,接受阿思尼布治療的患者在第96周達到MMR(即BCR::ABL1融合基因水平≤0.1%)的人數比例較對照組顯著提升(74.1% vs 52.0% ,P<0.001)。緩解速率方面,接受阿思尼布治療的患者達到MMR的中位時間僅24周,比對照組縮短12-24周。同時,DMR實現率達到對照組的2倍,驗證了阿思尼布實現更快、更深緩解的卓越療效。
在此項研究中,阿思尼布也表現出了良好的安全性。阿思尼布大于3級不良事件的發生率更低,因不良事件導致的治療終止風險減少一半以上。得益于更好的耐受性,在96周的觀察期內,接受阿思尼布治療的患者有近80%仍持續在一線獲益,而對照組只有60%持續在一線治療。
美國國立綜合癌癥網絡(NCCN)更新了治療CML的《腫瘤學臨床實踐指南》(NCCN Guidelines®),無論在任何的危險分層(1類推薦),推薦阿思尼布作為新診斷Ph+CML-CP的首選方案。